Tähelepanu! Artikkel on enam kui 5 aastat vana ning kuulub väljaande digitaalsesse arhiivi. Väljaanne ei uuenda ega kaasajasta arhiveeritud sisu, mistõttu võib olla vajalik kaasaegsete allikatega tutvumine
Geeniteraapia ravib pärilikku verevaesust
Praegu 21aastane päriliku verevaesuse vormi
ß-talasseemiaga noormees on esimene, kes raviti terveks geeniteraapia abil ja
saab nüüd hakkama kurnavate vereülekanneteta, kirjutab Imeline Teadus.
ß-talasseemiat põhjustab kehas hapnikku transportiva hemoglobiini beeta-globiini vigane geen. Sellise verehaigusega patsientidele tehakse tavaliselt terve elu jooksul keha koormavaid ja sageli liiga varajast surma põhjustavaid vereülekandeid.
Haruldastes pärilikes haigustes võivad
süüdi olla vigased mitokondrid. Need energiamajanduse eest vastutavad rakuosad
päranduvad emaliini pidi – kõik keha mitokondrid pärinevad munarakust, kirjutas
Novaator.