Müügiloa sai geeni täppismuutmise tehnoloogia abil saadud ravim

9. veebruaril müügiloa saanud ravim Casgevy (eksagamglogeen-autotemtseel) on ühekordselt manustatav geeniteraapia ravim, mis sisaldab patsiendi enda eelnevalt geneetiliselt muudetud vereloome tüvirakke. Sündmus on märgiline, sest tegu on esimese ravimiga, milles olevate rakkude DNAd on täppismuudetud CRISPR/Cas9 tehnoloogiaga (CRISPR/Cas9 on bakteritest pärinev valgu ja RNA kompleks, mida võib ette kujutada väga täpsete molekulaarsete kääridena, mis suudab rakus üles leida kindla DNA järjestuse ning seda lõigata ja seejärel vastavalt CRISPR/Cas9 spetsiifikale kas DNA ehituskive (nukleotiide) lisada, eemaldada või parandada).